アンジェス株式会社 (4563)

1. 事業概要と競争優位性

アンジェスは、遺伝子医薬品（遺伝子治療用製品、核酸医薬品）の開発・販売、希少遺伝性疾患の検査受託、ゲノム編集製品の研究開発を行う。新薬開発は成功確率が低く、長期・多額の費用を要するため、研究開発費が先行する事業構造を持つ。収益は契約一時金、開発協力金、マイルストーン、ロイヤリティ、製品販売、検査手数料で構成される。経営資源の限られたベンチャー企業として、後期臨床開発や販売・マーケティングは他社提携を活用し、開発・財務リスクの低減を図る。

競争優位性（Moat）及び参入障壁

* **技術的優位性・特許**: 子会社Emendo社は、オフターゲット効果を回避する独自のゲノム編集技術プラットフォーム「OMNI Platform」を確立し、新規CRISPRヌクレアーゼを数多く作出し特許を出願する。2024年3月にはAnocca社へOMNIヌクレアーゼの非独占的ライセンス契約を締結し、スタンフォード大学とがんゲノム編集治療の共同研究を進める。HGF遺伝子治療用製品、NF-κBデコイオリゴDNA、キメラデコイに関する特許権を保有または実施権を有する。

* **規制・許認可**: HGF遺伝子治療用製品は、米国での後期第Ⅱ相臨床試験で良好な結果を確認後、2024年9月に米国FDAからブレイクスルー・セラピーに指定される。これにより、開発・審査プロセス全体を通じてFDAとの早期かつ頻繁なコミュニケーションが可能となり、早期承認と患者アクセスに繋がる可能性がある。Tie2受容体アゴニストも2024年5月に米国FDAによりFast Trackに指定され、開発・審査の迅速化が期待される。早老症治療薬「ゾキンヴィ」は、2023年3月に希少疾病治療薬の指定を受け、2024年1月に製造販売承認を取得する。

* **ノウハウ蓄積**: 過去に希少遺伝性疾患治療薬「ナグラザイム」の国内承認・販売実績があり、小児科KOLとのネットワーク構築など希少遺伝性疾患治療薬の開発・販売ノウハウを有する。

* **顧客ロックイン構造**: このノウハウを活用し、早老症治療薬「ゾキンヴィ」の日本独占販売権を獲得し、2024年5月に販売を開始する。アンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）において、ゾキンヴィの対象疾患であるHGPS及びPDPLの遺伝学的検査受託体制を構築する。ACRLは希少遺伝性疾患のスクリーニングから診断、治療に至るまでの包括的な検査体制の提供を目指し、医薬品の研究開発・事業と検査事業の有機的な連携によるシナジー効果を追求する。

市場シェア

「遺伝子医薬のグローバルリーダー」となることを目標に掲げ、世界最大市場である米国及び欧州主要国を中心に医薬品の開発並びに事業化のグローバル展開を推進する。

ビジネスモデルの質

創薬ベンチャーとして研究開発費が先行する事業構造を持つ。収益は、契約一時金、開発協力金、マイルストーン、ロイヤリティ、製品販売、検査手数料で構成される。提携戦略により、開発・財務リスクを低減しつつ、収益機会を最大化するモデルを採用する。

2. 沿革ハイライト

1999年12月、株式会社メドジーンを設立する。2002年9月、東京証券取引所マザーズに上場する。2008年4月、ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム」の国内販売を開始する。2019年3月、HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」の条件及び期限付製造販売承認を取得し、同年9月に販売を開始する。2020年12月、新規ゲノム編集技術を保有するEmendoBio Inc.を子会社化する。2021年4月、希少遺伝性疾患検査を主目的としたアンジェスクリニカルリサーチラボラトリー（ACRL）を開設する。2022年5月、早老症治療薬「ゾキンヴィ」の日本における販売契約を締結する。2024年1月、「ゾキンヴィ」の製造販売承認を取得し、同年5月に販売を開始する。2024年6月、HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン」の国内承認申請を取り下げ、販売を終了する。2024年9月、HGF遺伝子治療用製品が米国FDAよりブレイクスルー・セラピーに指定される。

3. 収益・成長

医薬品市場はモダリティの多様化が進み、難病・希少疾患に高いアンメット・メディカル・ニーズが存在する。当社グループは治療法のない病気に対する新薬開発により新市場を創出する目標を掲げる。HGF遺伝子治療用製品は米国での製品化を最優先し、適応症拡大も追求する。NF-κBデコイオリゴDNAは日本国内で第Ⅱ相臨床試験を進行中。Tie2受容体アゴニストは急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象に前期第Ⅱ相臨床試験を進める。ゾキンヴィは日本での販売を開始する。Emendo社の技術はライセンス契約や共同研究を通じて事業を拡大する。創薬プラットフォームを利用した研究開発に加え、国内外の大学や企業の開発品を積極的に導入し、パイプラインの継続的な拡大を図る。ブレイクスルー・セラピー、Fast Track、希少疾病治療薬指定は、開発・承認プロセスの迅速化に寄与し、早期の市場投入を促進する可能性がある。ACRLの検査事業は、受託先や地域の拡大、検査の種類・項目を増やすことで事業拡大を図る。

4. 財務健全性

当社グループは創薬における先行投資の段階にあり、継続的な営業損失及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上する。このため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせる状況が存在する。2024年12月期の連結親会社株主に帰属する当期純損失は28,128,983千円、営業活動によるキャッシュ・フローは△6,612,875千円となる。現金及び現金同等物の期末残高は1,627,669千円である。有利子負債は0円である。研究開発資金の確保を優先し、提携先からの契約一時金や開発協力金を受け取ることで財務リスクの低減を図る。

5. 株主還元

現時点では創薬における先行投資の段階にあるため、利益配当は実施しない方針である。研究開発活動を継続的に実施していく必要があることから、当面は研究開発資金の確保を優先する。将来、収益が改善した折には、経営成績及び財政状態を勘案しながら、利益配当を検討する所存である。投資単位の引き下げについては、株価動向、費用増加、出来高、株主数、株主分布状況を考慮し、慎重に検討する。

6. 注目ポイント

HGF遺伝子治療用製品は国内での販売を終了し、米国での開発を最優先する戦略転換を図る。米国FDAブレイクスルー・セラピー指定は、今後の開発・承認プロセスに大きな影響を与える可能性がある。子会社Emendo社のOMNI Platformは、オフターゲット効果回避という特徴を持つ新規CRISPRヌクレアーゼを開発し、ライセンス契約や共同研究を通じて、ゲノム編集分野での競争力を強化する。早老症治療薬「ゾキンヴィ」の日本での販売開始と、ACRLによる包括的な検査体制の提供は、希少疾患領域における事業基盤を強化する。継続的な営業損失と営業キャッシュ・フローのマイナスが課題であり、今後の開発品の進捗と収益化が財務状況改善の鍵となる。イスラエル情勢がMyBiotics社における研究開発の進捗に影響する懸念がある。代表取締役山田英及びメディカルアドバイザー森下竜一への特定人物への依存度が高い組織体制である。