株式会社リボミック (4591)

1. 事業概要と競争優位性

株式会社リボミックは、抗体に継ぐ次世代新薬であるアプタマー（核酸医薬の一種）に特化し、医薬品の研究開発を行うバイオベンチャーである。企業理念は「Unmet Medical Needs（未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズ）に応える」こととする。

競争優位性（Moat）は、独自の「RiboART System Ⓡ 」である。これはアプタマー創製に関する総合的な技術、知識、経験、ノウハウからなる創薬プラットフォームであり、特定の疾患や標的タンパク質に限定されない新薬シーズを創製する。

参入障壁として、アプタマー創薬の基盤技術であるSELEX法特許は失効しており、新規参入は容易であると認識する。当社はRiboART Systemに加え、AIを用いる新たなプラットフォーム技術として「RaptRanker」、「RaptGen」及び「大規模言語モデルを用いたアプタマーの結合活性予測手法の開発」を早稲田大学と共同開発する。また、細胞内取り込み可能アプタマーや脳内標的化アプタマー等のドラッグデリバリーシステム（DDS）用アプタマー開発も目標とし、技術的優位性の維持と参入障壁の構築を図る。

市場シェアについて、アプタマー創薬を行っている企業は、現時点では当社やドイツのBerlin Cures社、米国のIVERIC社が代表的であり、公開されている各社の開発ターゲットを見る限り、競合はほとんどない。「世界のアプタマー医薬品開発における主要な地位確立」を目標とする。

ビジネスモデルの質は、ライセンス・アウトによる契約一時金、開発進行に伴うマイルストーン収入、製品上市後のロイヤルティー、共同研究収入で構成される。比較的早期の研究開発段階でのライセンス・アウトにより早期収入を獲得し、適切な自社創薬品については自社で臨床開発に取り組む戦略をとる。製品上市後のロイヤルティーはストック型収益となるが、医薬品開発の成功確率は低いという不確実性を伴う。

2. 沿革ハイライト

2003年8月、東京大学医科学研究所の中村義一（現代表取締役社長）の研究成果を基に設立する。2005年3月、本社を東京都港区白金台に移転し、RNAアプタマーを利用した新規医薬品開発を本格化する。2014年9月、東京証券取引所マザーズに株式を上場する。海外展開として2017年8月にRIBOMIC USA Inc.を設立し、2020年3月には韓国AJU薬品株式会社との間でRBM-007の韓国・東南アジア地域におけるライセンス契約を締結する。2025年4月、軟骨無形成症治療薬候補RBM-007が日本で希少疾病用医薬品に指定された。

3. 収益・成長

創薬ベンチャーとして、ライセンス・アウトによる契約一時金、マイルストーン収入、製品上市後のロイヤルティー、共同研究収入を収益源とする。製品上市後のロイヤルティーはストック型収益となるが、開発成功の不確実性が高い。

成長ドライバーは、主要パイプラインの臨床開発進展と新規技術開発である。umedaptanib pegol（RBM-007）は、軟骨無形成症（ACH）において国内で前期第2相臨床試験を実施中である。低用量群（コホート1、5名中3名で身長伸展速度を確認、うち2名で+4.6cm、+3.3cm/年と顕著に増加）で身長伸展速度の顕著な増加を確認し、5名の身長平均伸展速度（+1.5cm/年）は既存薬ボックスゾゴ Ⓡ の身長平均伸展速度（+1.7cm/年）に相当する結果を示す。2025年4月には希少疾病用医薬品指定を取得する。既存治療薬ボックスゾゴ Ⓡ は毎日の投与が必要であり、より効果が強く、皮下注射の間隔が長く取れる新薬が望まれる。

滲出型加齢黄斑変性（wet AMD）では米国で臨床POCを獲得した。安全性に問題はなく、治療歴のないwet AMD患者においては、umedaptanib pegolの投与により、劇的な治癒例を含め、視力や網膜厚の改善が確認された（TEMPURA試験）。抗VEGF標準治療歴のある患者では、umedaptanib pegol単剤投与及び併用投与において、aflibercept単剤投与を上回る臨床有効性は観察されなかったものの、afliberceptに対して非劣勢であり、症状の進行抑制が確認された（TOFU試験）。瘢痕形成抑制効果が確認され、既存の抗VEGF薬には瘢痕化抑制作用がないため、既存療法との重要な差別化ポイントとなり、“first-line”治療薬となる可能性を示唆する。

RBM-006（抗Autotaxinアプタマー）は増殖性硝子体網膜症（PVR）等を対象とし、ブタPVRモデルで網膜細胞の増殖抑制及び増殖膜形成抑制効果を確認した。東京大学医学部眼科学教室と眼科疾患に関する共同研究契約を締結する。

AI技術やDDS用アプタマー開発により、次世代アプタマー・テクノロジーを確立し、中長期的な成長基盤を強化する。当事業年度の研究開発費は667百万円である。

4. 財務健全性

2025年3月31日時点の総資産は3,185,842千円、純資産は3,043,632千円である。現金及び現金同等物は1,837,123千円を保有し、有利子負債は0千円である。先行投資段階にある創薬ベンチャーとして、有利子負債がなく、潤沢な現金を保有する健全な財務基盤を維持する。研究開発活動に必要な資金調達が課題であり、新株発行等による資金調達を行い財務体質の維持・強化を図る方針である。

5. 株主還元

提供された情報には、株主還元に関する具体的な記載はない。

6. 注目ポイント

株式会社リボミックは、独自の「RiboART System Ⓡ 」を競争優位性とするアプタマー医薬のリーディングカンパニーを目指す。主要パイプラインRBM-007は、軟骨無形成症で希少疾病用医薬品指定を取得し、臨床試験で既存薬に匹敵する効果を示唆する。滲出型加齢黄斑変性では臨床POCを獲得し、瘢痕化抑制効果による差別化が期待される。SELEX法特許失効後の競争環境において、AI技術やDDS用アプタマー開発で技術的優位性を追求する戦略は重要である。創薬事業特有の開発成功の不確実性や多額の先行投資はリスク要因だが、有利子負債ゼロで潤沢な現金を保有する健全な財務基盤と、共同研究・ライセンス活動、自社臨床開発の推進が今後の成長を左右する。小規模組織であり、特定の個人への依存リスクも存在する。