サンバイオ株式会社 (4592)

1. 事業概要と競争優位性

サンバイオグループは、日米で細胞治療薬の研究、開発、製造、販売を手掛ける再生医療事業を展開する。中枢神経系の慢性期外傷性脳損傷、慢性期脳梗塞、慢性期脳出血、眼科疾患、脊髄損傷、パーキンソン病、アルツハイマー病等のアンメットメディカルニーズの高い疾患を対象とする。細胞治療薬は、失われた身体機能の自然な再生プロセスを誘引・促進し、運動・感覚・認知機能を再生させる効能が期待される医薬品である。

ビジネスモデルは、大学等からの技術導入後、自社で製造開発、非臨床・臨床試験を実施し、医薬品の販売網を有するパートナー製薬会社に開発権及び販売権をライセンス許諾することで、契約一時金、マイルストン収入、開発協力金、ロイヤルティ収入、製品供給収入を得る。条件及び期限付き承認を取得したアクーゴ®については、自社での販売を想定する。製品上市後は、売上マイルストンに関するマイルストン収入のほか、ロイヤルティ収入及び製品供給収入が主な収入形態となり、これらは製品売上に比例的に伸長する。

主力製品候補SB623（間葉系幹細胞）は「脳の再生」を促す世界初の治療薬である。脳内の損傷した神経組織に移植することで、複数のタンパク質等が放出され、損傷した神経細胞が本来持つ再生能力を促し、神経細胞の増殖・分化を促進する効果が期待される。基礎試験の結果から、神経細胞の保護作用、血管新生促進作用、免疫調整作用が報告される。特に、脳の奥深くに僅かに存在する神経幹細胞を誘引・増幅し、損傷部位で新たな神経細胞をつくるバイオブリッジ形成作用が非臨床試験で確認される。SB623は健康なドナーから採取した細胞を加工・培養して均質な細胞を大量製造して製品化した他家由来の医薬品であり、製品承認取得後には迅速な普及が見込まれる。

競争優位性（Moat）は、SB623が「脳の再生」を促す「世界初の治療薬」である技術的優位性にある。アクーゴ®は慢性期外傷性脳損傷の運動麻痺において、規制当局に認可された「世界初の新たな治療選択肢」であり、高い参入障壁を構築する。細胞治療事業では製造に係るノウハウ蓄積が競争上極めて重要であるため、製造プロセス開発を自社で実施し、独自の技術とノウハウを蓄積する。規制面では、SB623慢性期外傷性脳損傷プログラムが日本の「先駆け審査指定制度」及び「希少疾病用再生医療等製品」、米国食品医薬品局（FDA）の「RMAT」の指定を受けており、迅速な承認審査の対象となる。

2. 沿革ハイライト

2001年2月、米国にSanBio, Inc.を設立し、細胞治療薬の研究開発を開始する。2002年11月によこはまティーエルオー株式会社より、現在の開発品の基本技術に係る知的財産の譲渡を受ける。2013年2月、サンバイオ株式会社を設立し、2014年1月には三角合併によりSanBio, Inc.を完全子会社化する。2015年4月、東京証券取引所マザーズ市場に株式を上場する。

SB623は、2010年5月に脳梗塞分野、2013年5月に外傷性脳損傷分野で米国FDAから臨床試験開始の承認を取得する。2019年4月には慢性期外傷性脳損傷分野が厚生労働省の「先駆け審査指定制度」対象品目に、同年9月には米国FDAの「RMAT」対象品目に指定される。2024年7月31日、SB623（アクーゴ®脳内移植用注）が外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善治療薬として、厚生労働省より条件及び期限付き製造販売承認を取得する。

3. 収益・成長

当社グループの収益は、開発段階では契約一時金、マイルストン収入、開発協力金で構成され、製品上市後は売上マイルストン、ロイヤルティ収入及び製品供給収入が主な形態となる。これらは製品売上に比例的に伸長するビジネスモデルである。

成長ドライバーは以下の通りである。アクーゴ®の日本での出荷開始（2025年第2四半期想定）と普及、SB623の適応拡大（慢性期脳梗塞、慢性期脳出血、脊髄損傷、網膜疾患、パーキンソン病、アルツハイマー病等）、米国市場展開（慢性期外傷性脳損傷の臨床試験再開）、欧州やアジアへの地域拡大、新規パイプライン（SB618、SB308、MSC1、MSC2）の開発推進である。日本及び米国における再生医療の産業促進化も追い風となる。製造・物流・販売体制の構築（JCRファーマ株式会社との製造委受託、株式会社スズケンとの流通管理システム共同開発）も進める。

4. 財務健全性

当社グループは、医薬品の研究開発を主軸とするベンチャー企業であり、多額の研究開発投資と長い時間を要するため、期間損益のマイナスが先行する傾向にある。開発プログラムの進捗及びパイプラインの拡充に目標をおき、ROAやROEといった経営指標を目標とはしない方針である。

2025年1月期（current）の現金及び現金同等物は2,853,132千円、有利子負債は397,000千円である。前連結会計年度（prior1）の現金及び現金同等物は4,389,520千円、有利子負債は665,000千円であった。前々連結会計年度（prior2）の現金及び現金同等物は6,675,198千円、有利子負債は0千円であった。当社は、資金調達手段の確保・拡充に向けて、株式市場からの資金獲得や銀行からの融資、補助金、提携等を通じて、必要な資金調達の多様化を図る必要がある。

5. 株主還元

提供された情報には、株主還元に関する具体的な記載はない。

6. 注目ポイント

最重要課題は、アクーゴ®の日本における製造販売承認事項一部変更承認取得及び出荷開始（2025年第2四半期想定）である。米国市場における慢性期外傷性脳損傷の臨床試験の推進、慢性期脳梗塞プログラムの新たな臨床試験の実施に向けた日米規制当局との協議も重要な進捗となる。市販後の製造・物流・販売体制の構築も喫緊の課題である。

事業遂行上のリスクとして、新薬開発の不確実性、細胞治療薬特有の先端医療に関するリスク、法規制改正、副作用発現・製造物責任、競合、医療費抑制策、外部協力業者への依存、収益モデルの不確実性、小規模組織への依存、知的財産権に関する紛争、アクーゴ®の本承認取得の不確実性、市販後体制構築の不確実性、資金調達の必要性などが挙げられる。これらのリスクを認識しつつ、再生医療のグローバルリーダーを目指す中長期戦略の実行が注目される。