株式会社ステムリム (4599)

1. 事業概要と競争優位性

株式会社ステムリムは、医薬品投与で患者自身の幹細胞を活性化し、損傷組織の機能的再生・治癒を促進する「再生誘導医薬®」を研究開発する。これは生きた細胞投与不要な「唯一無二の新しい作用メカニズム」に基づき、従来型再生医療の品質管理、安全性、治療時期、免疫拒絶、保管・流通の構造的課題を克服する。工業生産可能で安定した品質、容易な供給、急性期治療利用、免疫拒絶回避のメリットを持つ。

再生誘導医薬®は、骨髄内間葉系幹細胞を刺激し血中に放出させ、損傷組織に集積させ、抗炎症・抗線維化・多分化能で再生を促進する。脳梗塞、心筋梗塞、難治性皮膚潰瘍など多様な疾患への幅広い治療効果が期待される。

ビジネスモデルは、基礎研究からシーズ探索、特許出願による知的財産構築を経て、国内外製薬企業へ開発権等をライセンスアウトする。収益は契約一時金、開発マイルストーン、製品上市後のロイヤリティ（ストック型収益）等で構成される。

競争優位性（Moat）は、「唯一無二の作用メカニズム」による技術的優位性である。大阪大学との10年以上の共同研究で知見とノウハウを蓄積し、多数の特許を取得することで知的財産権による参入障壁を形成する。単一細胞機能評価技術は世界的にも稀有な高度技術であり、当社の創薬開発技術が世界に通用し得ることを示す。

2. 沿革ハイライト

2006年10月、大阪大学教授らが同定した骨髄多能性幹細胞動員因子を医薬品開発を目的に会社を設立する。2007年4月、大阪大学との共同研究を開始し、多数の特許を取得する。2010年4月、塩野義製薬株式会社と共同研究契約を締結する。2014年11月、塩野義製薬と主力開発品レダセムチドに関する全世界独占ライセンス契約を締結する。2019年8月、東京証券取引所マザーズに上場する。2020年6月、大阪大学に再生誘導医学協働研究所を開設し、塩野義製薬とレダセムチドの適応拡大に向けた新たな契約を締結する。2023年4月以降、レダセムチドに関する脳梗塞を対象としたグローバル後期第Ⅱ相医師主導治験を日本、米国、欧州、中国で開始し、開発をグローバルに加速する。2024年12月、AMED再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業に採択される。

3. 収益・成長

当社の収益は、ライセンスアウト時の契約一時金、開発進捗に応じたマイルストーン収入、製品上市後の売上高に応じたロイヤリティ収入が主軸となる。ロイヤリティ収入は上市後にストック型収益となるが、開発段階のため収益計上は変動する傾向にある。

成長ドライバーは、主力開発品レダセムチドの多様な疾患（栄養障害型表皮水疱症、脳梗塞等）への適応拡大によるTAM拡大である。新規再生誘導医薬®候補物質の探索、間葉系幹細胞を標的とした遺伝子治療技術開発、単一細胞機能評価技術を基盤とした生体幹細胞高機能化医薬開発も推進する。共同研究や事業提携、公的研究助成金の獲得も成長を支える。

4. 財務健全性

当社は医薬品研究開発ベンチャーであり、多額の先行投資を要する。研究開発費は当事業年度で事業費用全体の70.7％を占める1,394,651千円であり、今後も加速する方針である。有利子負債は0.0円、キャッシュ・現金同等物は2025年7月期で10,217,764千円と潤沢な水準を維持する。過去5事業年度において、2023年7月期は営業利益及び当期純利益を計上したが、他の期間は営業損失及び当期純損失を計上する。

5. 株主還元

当社は、当面は多額の先行投資を伴う研究開発活動の継続的資金確保を優先するため、配当等の株主還元は行わない方針である。株主への利益還元は重要な経営課題と認識しており、将来的には経営成績及び財政状態を勘案し剰余金の分配を検討する。事業進捗によっては、繰越利益剰余金がマイナスとなり、配当可能利益確保時期が遅れる可能性がある。

6. 注目ポイント

当社の最大の注目ポイントは、革新的な「再生誘導医薬®」が持つ「唯一無二の作用メカニズム」と、それが従来型再生医療の構造的課題を克服する可能性である。塩野義製薬との全世界独占ライセンス契約に基づく主力開発品レダセムチドのグローバル後期第Ⅱ相治験が日本、米国、欧州、中国で進行中であり、その開発進捗は企業価値に直結する。多様な疾患への適応拡大可能性は、将来のTAM拡大の大きなドライバーとなる。新規再生誘導医薬®候補物質の探索、遺伝子治療技術、単一細胞機能評価技術といった後続パイプラインの開発も、持続的な成長と競争優位性の源泉となる。大阪大学との強固な共同研究体制と知的財産ポートフォリオも事業基盤を支える。研究開発への高い投資比率と潤沢なキャッシュポジションは、今後の開発加速を可能にする。