株式会社モダリス (4883)

1. 事業概要と競争優位性

株式会社モダリスは、遺伝子切断を行わず遺伝子発現を制御する「切らないCRISPR技術（CRISPR-GNDM®技術）」を核とする遺伝子治療薬開発企業です。世界で4億人もの患者が存在し、95%に治療薬がない希少遺伝子疾患のアンメットニーズ解決を目指します。事業セグメントは遺伝子治療薬開発事業のみです。

当社のコア技術であるCRISPR-GNDM®技術は、ゲノム編集技術CRISPR/Cas9を基盤に独自開発された創薬プラットフォームです。遺伝子を切断せず、目的遺伝子の発現をオン・オフする「遺伝子スイッチ」として機能します。これにより、遺伝子切断に伴うガン化やオフターゲット切断のリスクを回避し、より安全な治療を可能にします。エピジェネティクスを直接制御することで、多くの遺伝子疾患に治療法を生み出す可能性を秘めています。

この技術は複数の競争優位性を持ちます。第一に、単一遺伝子疾患を対象とすることで、概念実証（PoP/PoC）の予見性が高く、医薬品開発の成功確率が高い点です。第二に、技術の移転可能性が高く、標的疾患ごとにガイド核酸をデザインするだけで効率的な開発が可能で、多くの遺伝子疾患に創薬方法論を拡張できる点です。第三に、遺伝子切断を伴わないため、遺伝子配列の改変リスクが低いという安全性への優位性です。

ビジネスモデルは、パートナー企業との共同研究開発による「協業モデル」と、自社開発を行う「自社モデル」を組み合わせた「ハイブリッドモデル」を採用しています。協業モデルでは早期収益を、自社モデルでは上市後の大きなアップサイド収益を目指し、経営基盤の安定と成長領域への投資を両立させます。

2016年の事業開始時点では、エピゲノム編集技術領域でCRISPRを用いた治療薬開発を行う唯一の企業であり、現状直接競合はありませんが、将来的な競争は認識しています。

2. 沿革ハイライト

2016年1月にエディジーン株式会社として設立され、同年4月には米国に連結子会社（現 Modalis Therapeutics Inc.）を設立し、研究開発拠点を置いています。2017年にはアステラス製薬と共同研究契約を締結し、2019年にはライセンス契約へ移行。同年8月に商号を株式会社モダリスへ変更しました。その後もエーザイ、JCRファーマなど大手製薬企業との連携を強化しています。

2020年にはEditas MedicineからCRISPR/Cas9特許の実施許諾を受け知財基盤を強化。同年8月に東証マザーズ市場へ上場し、2022年4月にはグロース市場へ移行しました。2024年には先天性筋ジストロフィー1a型治療薬候補「MDL-101」が米国で希少疾患指定を受理しています。

3. 収益・成長

当社グループは、遺伝子治療薬開発事業の単一セグメントで事業を展開しており、開発パイプラインの量と質を経営上の目標達成指標として重視しています。

成長ドライバーは、世界で4億人もの患者が存在し、95%に治療薬がない希少疾患市場の巨大なアンメットニーズです。遺伝子治療の対象領域が局所投与から全身投与へ広がりつつあることや、CRISPR-GNDM®技術の移転可能性による新市場・新製品の創出も期待されます。

規制環境も追い風です。各国当局は遺伝子治療に前向きで、承認のスピードアップが図られています。米国では遺伝子治療薬の承認が相次ぎ、2024年にはCRISPR技術を用いた治療薬Casgevyが世界で初めて承認されるなど、技術の成熟と開発の結実が見られます。