株式会社ケイファーマ (4896)

1. 事業概要と競争優位性

株式会社ケイファーマは2016年設立の慶應義塾大学発バイオベンチャーで、中枢神経疾患領域のアンメットメディカルニーズに対し、iPS創薬と再生医療のハイブリッド事業を展開しています。筋萎縮性側索硬化症（ALS）、アルツハイマー病、脊髄損傷、脳梗塞など、有効な治療法が確立されていない難病が対象です。

競争優位性は、創業科学者である取締役CSO岡野栄之、CTO中村雅也を中心とした長年の基礎研究成果と、iPS細胞から神経細胞に適切かつ効率的に分化誘導する技術、創薬に適した表現型を構築するノウハウなど、極めて高度な専門技術と知見の蓄積にあります。これらは高い参入障壁を形成しています。また、慶應義塾大学が保有する特許等の知的財産権の独占的な実施許諾権を活用し、自社でも特許出願を行うことで知的財産面での優位性を確保。慶應義塾大学医学部をはじめとする大学や研究機関、製薬会社等との強固な産学連携ネットワークも特徴です。当社はALS、脊髄損傷、脳梗塞といった大規模なアンメットメディカルニーズ市場を対象としています。

2. 沿革ハイライト

2016年11月設立。2017年4月、慶應義塾大学とALS治療剤等の特許実施許諾契約を締結しました。2018年4月、武田薬品工業株式会社湘南研究所内に研究所を開設し、研究開発体制を強化。2023年2月、慶應義塾大学信濃町キャンパス内に「ケイファーマ・慶應 脊髄再生ラボ」を開設し、産学連携を深化させました。同年3月、アルフレッサ ファーマ株式会社とALS治療薬候補KP2011の日本国内導出に関するライセンス契約を締結し、同年10月、東京証券取引所グロース市場に上場しました。

3. 収益・成長

当社のビジネスモデルは、大学や研究機関の基礎研究成果や自社開発パイプラインを、製薬会社等のパートナーと共同研究開発やライセンス契約を通じて収益化するものです。収入は契約一時金、開発目標達成に応じたマイルストン収入、上市後の販売ロイヤリティ収入、販売達成マイルストン収入等で構成され、特に販売ロイヤリティは製品上市後に継続的に発生するストック型収益となります。

iPS創薬では、患者由来iPS細胞を用いた表現型スクリーニングにより、ヒトでの予見性が高い創薬手法を確立。ドラッグリポジショニングを活用することで、従来の新規医薬品開発と比較して開発期間と費用を効率化し、合理的な創薬を進めています。

当社の事業環境は成長基調にあり、世界の精神・神経系のiPS創薬貢献市場や再生医療市場の拡大が期待されます。iPS創薬事業ではALS治療薬候補KP2011の第Ⅲ相試験準備に加え、前頭側頭型認知症（FTD）、ハンチントン病（HD）など6つの開発パイプラインを推進。再生医療事業では、亜急性期・慢性期脊髄損傷、慢性期脳梗塞など5つの開発パイプラインを進めています。難治性の希少疾患の研究開発から患者数の多い一般的な疾患の創薬開発を目指す「Rare to Common戦略」により、市場規模の拡大を図り、再生医療等製品の早期承認制度（薬機法改正）を活用し迅速な実用化を目指します。中長期的には再生医療事業（国内）における自社製造販売も推進する方針です。

4. 財務健全性

当社は医薬品と再生医療等製品の研究開発を推進するバイオベンチャーであり、現時点では継続的な売上を計上する段階にはありません。研究開発には多額の費用と長期を要するため、資金確保が重要な課題です。2024年12月期末時点の財務状況は、営業利益836百万円、純利益846百万円を計上。